转基因表达载体对重度肝硬化患者是安全的

摘要：包括腺病毒载体的基因治疗能够安全地应用于重度肝硬化患者。（Gut 2000;47(4):563-570）

1 研究人员通过动物实验认为，包括腺病毒载体的基因治疗能够安全地应用于重度肝硬化患者。这对于有基因治疗希望的重度肝硬化患者是一则重要信息。

T. Nakatani等人在《肠道》杂志中指出，“当重组腺病毒直接输入循环中时，转基因表达几乎完全局限于肝脏。”

研究人员通过大鼠模型显示，这一局限化对肝病动物没有任何危害。

研究人员将携带大肠埃希氏杆菌（Escherichia coli）lacZ基因的腺病毒载体注射入3组大鼠的尾静脉，并进行了一系列的实验。3组大鼠分别为正常肝脏组、诱导性肝炎组和肝硬化组。

Nakatani等人报告说，“组织化学检测显示X-gal染色后，正常、硬化及爆发性肝炎肝脏中分别有大约40%、80%及40%的细胞染为蓝色。”

肝硬化大鼠中的lacZ基因表达水平最高。事实上，这些大鼠中的表达比正常大鼠高2.5倍，比爆发性肝炎大鼠高6倍。

其它发现显示，各组动物间的体液及细胞免疫应答相同，而且在所有肝脏损害大鼠都没有发现良好副作用。

研究人员称，“我们的结果显示，通过腺病毒进行基因治疗即使在严重肝脏疾病患者中也是安全有效的。”